ZETApress

hírportál

Zente meggyógyulhat!

Innovatív génterápiás SMA gyógyszert adtak be ma a Bethesda Gyermekkórházban. Európában negyedik alkalommal alkalmazták a génterápiás kezelést – mondta el a kórház ebédlőjében dr. Velkey György, a kórház főigazgató-főorvosa; dr. Gergely Anita főorvos, Zente kezelője és dr. Feller Antal, a Hungaropharma Zrt. vezérigazgatója.

A Bethesda Gyermekkórházban adták be ma reggel az innovatív, egyszeri génterápiás gyógyszert az SMA1 betegségben szenvedő, másfél éves Györök Zentének. Az elmúlt hetekben a sajtóban és a közösségi médiában hatalmas figyelem irányult a kisfiúra, és az új génterápiás módszerre, aminek 700 millió forintos finanszírozására szülei sikeres gyűjtést szerveztek. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott és Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert eddig három esetben alkalmazták a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó költséges terápiát.

A szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház, mint országos SMA-központ, vállalta el a kezelés előkészítését, a beszerzés logisztikáját és a gyógyszer beadását, ami ma reggel sikeresen megtörtént. A hét ampulla tartalmát egy fecskendőbe összeszíva másfél órás egyenletes perfusoros adagolással juttatták a perifériás vénájába. A gyermek a gyógyszer beadását jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a gyógyszer beadását követő napon, holnap hazamehet.

Az SMA (Spinalis Muscularis Atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatti halálhoz vezet. A betegség gyógyítására egyedi, nagy értékű kezelés áll rendelkezésre kétféle gyógyszerrel, de ezek hosszútávú hatására még kevés a bizonyíték.

Zente a Bethesda Gyermekkórház gondozásában van, ahol országos SMA-központként intratekális (gerincvízbe adott) injekciókkal protokollszerűen kezelik egy éve. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. Az injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza. Ezt a gyógyszert már nyolcezer gyermek kapta meg a világon, így ennek hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van. A kezelés költsége 9-10 év alatt éri el a 700 millió forintot, a mai egyszeri beavatkozás árát.

A gyermek szülei nemzetközi tájékozódásuk során értesültek az USA-ban gyártott, és Európában eddig három betegnél – egy-egy belga, szlovén és francia – alkalmazott új, génterápiás kezelés lehetőségéről. Ezt eddig összesen mintegy száz gyermek kapta meg a világon. (Arról nem tudunk, hogy ők is közadakozásból jutottak-e hozzá, vagy gyógyszerkísérletként a gyártó finanszírozta?) Társadalmi gyűjtéssel megszerezték a gyógyszer beszerzéséhez, szállításához és előkészítéséhez szükséges 700 millió forintot, melyet minden előkészület után a gyermekkórház számlájára átutalták.

A gyógyszer beadásához szükséges szakmai előkészületeket elvégezte a kórház, amihez a gyártótól, az Egyesült Államokból érkezett szakértő, aki speciális oktatást tartott a kezelést végző munkatársak körében, a műszereket, a kórtermeket pedig ennek megfelelően készítették elő a kórházban, mindenben a legnagyobb biztonságot garantálva. A beteg előkészítése, a gyógyszer útjának adminisztratív szervezése, a próbaszállítás -60 és -80 Celsius fok között, továbbá az adminisztratív – finanszírozási és jogi – feltételek megteremtése az új terápiához rendben megtörtént.

A folyamatban aktívan részt vett és segítséget nyújtott az Emberi Erőforrások Minisztériuma Egészségügyért Felelős Államtitkársága, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet, a társadalombiztosító (NEAK), a gyógyszer gyártója, az AveXis vállalat (a Novartis Vállalatcsoport tagja), az Exceed Orphan sro., a gyógyszer gyártójának helyi tanácsadó szervezete Magyarországon, valamint a gyógyszer-nagykereskedelemért felelős Hungaropharma Zrt. is felső-vezetői szinten.

A Hungaropharma a kezdetektől fogva szoros együttműködésben dolgozott az említett szervezetekkel. Feladata többek között az engedélyezés folyamatának aktív támogatásán keresztül az amerikai gyártóval való kapcsolatfelvételre, a komplex átvilágításnak való megfelelésre, a szerződéskötések lebonyolítására, az extrém szállítási feltételek biztosítására, valamint a zökkenőmentes vámügyintézés felügyeletére a gyógyszer útjának minőségbiztosítására terjedt ki. A gyógyszer egy próbaszállítást követően az előírásoknak megfelelően tegnap megérkezett a Bethesda Gyermekkórház Intézeti Gyógyszertárába. Tekintettel a készítmény innovatív, extrém körülményeket igénylő jellegére, sok kolléga megfeszített, különös figyelemmel övezett, összehangolt munkájára volt szükség ahhoz, hogy a gyógyszer a megfelelő időben a kezelő kórházba érkezhessen és ott a kezelés megvalósulhasson.

Az AveXis/Novartis az orvoslást az egyszeri génterápiák kifejlesztésével gondolja újra. A génterápiák transzformatív hatással lehetnek az életet fenyegető genetikai betegségek – mint például a Spinalis Muscularis Atrophia – kezelésének újragondolására. Az AveXis/Novartis hisz abban, hogy a Zolgensma élethosszig tartó lehetőségeket biztosíthat az ebben a szörnyű betegségben érintett gyerekeknek és családjaiknak, és továbbra is elkötelezett aziránt, hogy a Zolgensma kifejlesztésében használt tudományt tovább fejlessze az SMA és egyéb ritka genetikai betegségek gyógyítása érdekében.

Szóljon hozzá!